리젠엑스바이오(RGNX)가 올해 두 가지 후기 단계 유전자 치료제 프로그램의 핵심 데이터를 발표하고 생물학적제제 허가신청(BLA) 제출을 준비하고 있다고 15일 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 밝혔다.

5,000명 이상 치료 경험 기반, 핵심 파이프라인 임상 가속화

커런 심슨 CEO는 컨퍼런스에서 리젠엑스바이오가 전 세계 5,000명 이상의 환자 치료 경험을 토대로 두 개의 대규모 후기 임상 프로그램을 진행 중이라고 강조했다. 특히 듀켄 근이영양증 프로그램은 2026년 2분기에 주요 임상 데이터 발표를 앞두고 있으며, 이를 바탕으로 2026년 중반 BLA 제출이 계획되어 있다.

심슨 CEO는 "올해 역사상 가장 큰 두 개의 유전자 치료 임상시험을 수행하며 개발팀의 역량을 크게 확장했다"고 설명했다. 회사는 이미 듀켄 프로그램의 상용화를 위한 제조 준비와 상업화 활동을 동시에 진행 중인 것으로 알려졌다.

고순도 캡시드 기술을 통해 치료 효과와 안전성을 높이는 전략도 언급됐다. 심슨 CEO는 "모든 연구에서 면역 억제 요법을 통해 고용량 투여 시에도 안전성을 확보하며 치료 효과를 극대화하고 있다"고 강조했다.

애브비와 습성 AMD 협력 프로그램, 연내 핵심 데이터 공개 예정

리젠엑스바이오는 글로벌 제약사 애브비와 협력 중인 습성 연령관련 황반변성(AMD) 치료제 개발에서도 중요한 진전을 이루고 있다. 양사는 1,200명이 참여하는 대규모 임상 시험을 진행 중이며, 2026년 말 주요 데이터를 발표할 예정이다.

이 협력 프로그램은 리젠엑스바이오의 Sura-vec 플랫폼을 기반으로 하며, 회사의 기술력을 글로벌 시장에 입증할 수 있는 중요한 기회로 평가받고 있다. 습성 AMD는 노인 실명의 주요 원인으로, 현재 치료제는 대부분 반복 주사가 필요한 반면, 이 유전자 치료법은 일회 투여로 장기간 효과를 기대할 수 있다는 점에서 시장의 관심을 받고 있다.

헌터증후군 치료제 PDUFA 2월 8일 예정, 상업화 준비 본격화

한편, 리젠엑스바이오는 2026년 2월 8일로 예정된 헌터증후군 치료제의 처방의약품사용자수수료법(PDUFA) 날짜를 앞두고 있다. 심슨 CEO는 "헌터 프로그램에 대한 FDA 검토가 활발히 진행 중이며, 새로운 치료법이 시급히 필요한 시장 상황"이라고 설명했다.

리젠엑스바이오는 임상 개발을 위한 추가 사이트 활성화를 넘어 환자 치료 현장에서도 긍정적인 반응을 얻고 있다고 심슨 CEO는 밝혔다. 이는 향후 상업화 단계에서 시장 진입에 유리하게 작용할 것으로 전망된다.

회사는 또한 지속적인 기술 개선을 통해 새로운 캡시드 개발에도 주력하고 있다고 강조했다. 이러한 기술적 진보는 리젠엑스바이오가 유전자 치료 분야에서 경쟁력을 유지하고 장기적 성장을 이루는 데 핵심 요소가 될 것으로 기대된다.

투자자들은 올해 발표될 두 개의 핵심 임상 데이터와 헌터증후군 치료제의 FDA 승인 여부에 주목할 필요가 있다. 이러한 이벤트들은 리젠엑스바이오의 기업 가치를 크게 좌우할 주요 모멘텀으로 작용할 전망이다.

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