리젠엑스바이오(RGNX)가 9월 16일 모건스탠리 제24회 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 2027년까지 2개 핵심 유전자 치료제의 생물학적 제제 허가(BLA) 제출을 목표로 임상 데이터 확보에 박차를 가하고 있다고 밝혔다.

회사는 듀센느 근이영양증(DMD) 치료제 RGX-202와 망막 질환 치료제 RGX-314를 중심으로 FDA 승인 절차를 준비 중이며, 특히 가속 승인 경로를 통한 조기 시장 진입 전략을 구체화하고 있다.

DMD 치료제, 63명 안전성 데이터 확보로 FDA 승인 준비 가속

리젠엑스바이오는 2027년 상반기 RGX-202의 BLA 제출을 목표로 임상 데이터 수집을 완료해가고 있다. 현재까지 63명의 환자에서 안전성을 확보했으며, 핵심 연구 대상인 30명에 대해서는 12개월 바이오마커 데이터를 집중 분석 중이다.

CEO 컬런 심슨은 "초기 일부 환자에서 음성 변화가 관찰됐지만 극복 가능한 수준"이라며 "현재 프로그램 진행 상황이 매우 긍정적이며, BLA 제출 시 임상 데이터를 기준으로 FDA와 긴밀히 협조할 것"이라고 강조했다.

회사는 특히 유전자 치료제의 안전성과 효능을 바탕으로 FDA와의 원활한 상호작용을 기대하고 있으며, 연구 전반에 걸쳐 강한 치료 효과와 발현의 일관성이 확인됐다는 점을 강조했다. 심슨 대표는 "가속 승인 준비가 핵심 요소로 작용할 것"이라며 조기 승인 가능성에 자신감을 표명했다.

망막 질환 치료제, 4분기 3상 데이터로 시장 진입 청사진 제시

리젠엑스바이오는 RGX-202 외에도 망막 질환 치료제 RGX-314의 3상 임상 데이터를 2026년 4분기 발표할 예정이다. 이 치료제는 의료적 필요성이 높은 환자층을 대상으로 하며, 회사는 이를 통해 유망한 시장 진입 기회를 확보한다는 전략이다.

심슨 대표는 "환자들에게 최상의 치료를 제공하기 위해 지속적으로 노력하고 있으며, AAV 유전자 치료 분야의 선두주자로서 입지를 굳건히 하고 있다"고 밝혔다. 회사는 RGX-314를 통해 기존 치료제로는 충족되지 않았던 미충족 수요를 공략한다는 계획이다.

두 치료제 모두 2027년 BLA 제출이라는 명확한 타임라인을 제시하면서, 리젠엑스바이오는 상용화 가능성을 한층 높이고 있다는 평가다.

미충족 수요 공략과 AAV 플랫폼 기반 경쟁력 강화 전략

컨퍼런스에서 리젠엑스바이오 경영진은 "가장 큰 과제 중 하나는 기존 치료제의 미충족 수요를 충족시키는 것"이라며 향후 일정에 대한 기대감을 나타냈다. 회사는 유전자 치료제의 안전성, 효능, 임상적 유의미성을 지속적으로 입증하면서 시장 내 차별화된 포지셔닝을 구축하고 있다.

특히 AAV(아데노 연관 바이러스) 유전자 치료 플랫폼을 기반으로 한 기술력이 경쟁 우위로 작용하고 있으며, 이를 통해 DMD와 망막 질환이라는 서로 다른 치료 영역에서 동시다발적인 성과를 창출하고 있다는 점이 주목된다.

리젠엑스바이오는 향후 연구 진행과 규제 당국과의 협력을 통해 시장 내 경쟁력을 강화하며, 혁신적인 치료 솔루션을 지속적으로 제공할 계획이다. 2027년 두 건의 BLA 제출이 성공적으로 이뤄질 경우, 회사는 유전자 치료제 시장에서 본격적인 상업화 단계에 진입하게 된다.

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