리젠엑스바이오(RGNX)는 20일(현지시간) 투자자 행사에서 습성 황반변성 유전자치료제 수라벡의 두 건의 pivotal 임상 결과를 올해 4분기에 발표하고 2027년 규제당국에 허가를 신청하겠다고 밝혔다. 뒤센 근이영양증 후보물질은 연말까지 허가신청 전 협의를 거쳐 내년 1분기 BLA를 제출할 계획이다.

커런 심슨 대표, 2027년을 상업화 원년으로 못 박았다

커런 심슨 대표는 이번 행사를 2027년 상업화로 크게 다가서기 위한 출발점으로 규정했다. 15년 사업 이력 가운데 초기 5년은 기술 라이선스 아웃, 이후 10년은 자체 개발에 집중했고 현재 20곳이 넘는 파트너사가 이 기술로 개발을 진행 중이라는 점을 앞세웠다. 플랫폼 기업에서 상업화 기업으로 넘어가는 서사를 강조한 것으로 해석된다.

행사 전반의 어조는 방어보다 자신감에 가까웠다. 스티브 파콜라 최고의학책임자는 성공 기준으로 1차 평가변수 충족과 함께 추가 주사가 필요 없는 환자의 의미 있는 비율, 치료 부담 50% 이상 감소를 제시했다. 스스로 평가 잣대를 공개한 셈이다. 수라벡 프로그램에는 1400명 이상이 등록됐고 미국 300명 이상을 포함해 500명 이상의 전문의가 투여 교육을 받았다.

근거는 앞선 임상 데이터다. 2상에서 고용량 2.7글자, 저용량 1.1글자의 시력 개선이 나타났고 주사 횟수는 직전 1년 약 8회에서 1.1회와 1.4회로 75% 이상 줄었다. 추가 주사가 필요 없던 환자는 고용량군 53%, 저용량군 60%였다. 1상 5년 추적에서도 코호트3은 약 9글자 개선, 코호트4는 1글자 감소로 시력이 유지됐다. 자연경과에서 통상 4~8글자가 떨어진다는 점과 대비된다.

애브비와 공동 발표하는 4분기 톱라인, 허가 로드맵의 첫 관문

핵심 일정은 아트모스피어와 어센트 두 시험의 결과 발표다. 두 시험 모두 2025년 환자 등록을 마쳤고 마지막 환자 방문 시점에 근접해 있다. 거의 동시에 마무리되는 만큼 임상시험계획을 보유한 파트너사 애브비와 공동으로 발표한다. 쿠라나 박사는 3상 결과가 12월에 나온다고 언급했다. 결과가 허가 신청 시점인 2027년을 좌우하는 만큼 4분기 발표가 사실상 첫 관문이다.

제2의 축은 뒤센 근이영양증이다. NS파마와 협력하는 이 프로그램은 연말 허가신청 전 협의를 거쳐 내년 1분기 BLA 제출이 목표다. 수라벡 상업화에 앞서 첫 허가 신청 사례를 만들 수 있다는 점에서 회사 파이프라인의 속도감을 보여주는 대목이다.

생산 역량도 로드맵의 일부로 제시됐다. 심슨 대표는 록빌 공장이 수라벡을 연 35만 회분 가까이 생산할 수 있고, 높은 벡터 양이 필요한 뒤센 치료제도 연 2500회분까지 가능하다고 밝혔다. 작년 실사에서 지적사항이 없었다는 설명도 더했다.

시장 규모 측면에서 람 팔란키 최고상업책임자는 망막질환 브랜드 의약품 시장을 약 150억 달러로 추산했고, 이 중 70%가 습성 AMD라고 밝혔다. 별도로 베바시주맙 시장이 40% 규모로 존재한다. 다만 이번 행사는 분기 실적 발표가 아니어서 실적과 향후 가이던스는 제시되지 않았다.

1차 평가변수와 안전성, 수술 부담이 주가의 향방을 가른다

제공된 내용에는 월가 애널리스트와의 질의응답은 담기지 않았다. 대신 임상 설계와 안전성, 상업화 설명에서 투자자가 주목할 쟁점이 드러났다. 환자는 저용량, 고용량, 허가된 항VEGF 치료제에 1대1대1로 배정됐다. 대조군은 아트모스피어에서 월 1회 라니비주맙, 어센트에서 8주 간격 애플리버셉트다. 두 시험 모두 54주 시점의 최대교정시력 변화량과 대조군 대비 비열등성이 1차 평가변수다. 이 기준을 넘느냐가 4분기 주가의 일차 변수로 해석된다.

안전성은 가장 민감한 부분이다. 아르샤드 카나니 박사는 임상 용량에서 약물 관련 중대 이상반응이 없었고 황반 중심부 색소 변화도 없었다고 밝혔다. 주변부 망막 색소 변화는 망막하 유전자치료 전반의 현상이며, 주입 위치를 하방 원위부로 조정한 뒤 국한적이고 안정됐으며 시력에는 영향이 없었다고 설명했다. 예방적 스테로이드는 필요 없다고 했다.

수술이라는 진입 장벽이 남은 과제다. 미국망막전문의학회 설문에서 다수는 수술을 감수할 효과 지속기간으로 6개월, 9개월, 12개월을 꼽았다. 반면 미국 습성 AMD 환자 77만5000명 중 약 40%는 8주보다 짧은 간격의 주사가 필요하고 50%는 양안 질환이어서 수요 기반은 두텁다. 기존 유리체절제술 장비로 시술이 가능하고 별도 시술 코드로 청구할 수 있다. 약제는 평균판매가에 6~9%를 더해 지급되며 제품 전용 코드는 승인 4~6개월 뒤 부여된다. 허가 이후 초기 보험 청구 환경이 관건이다.

< ⓒ초이스스탁 AI 투자속보 ‘애드가플래시’ - 무단전재 & 재배포 금지 > 최신 실적 보러가기