알파 타우 메디컬(DRTS)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 교모세포종 치료용 알파 다트(Alpha DaRT) 임상시험 REGAIN의 임상시험계획(IDE) 보완 신청을 승인받아 등록 환자 규모를 기존 10명에서 최대 20명으로 늘리게 됐다고 10월 19일 발표했다.

이번 승인에 따라 REGAIN 시험은 참여가 허가된 미국 내 3곳의 학술 암센터에서 최대 20명의 환자를 등록할 수 있다. 회사는 초기 협의 내용을 토대로 임상시험 확대가 재발성 교모세포종 환자에 대한 알파 다트 사용 데이터를 추가로 확보하는 데 도움이 될 것으로 보고 있다. 해당 데이터는 이 질환에 대한 알파 다트의 시판 허가 신청 요건을 뒷받침할 수 있다는 것이 회사의 판단이다.

프로토콜도 여러 부분이 바뀌었다. 세계보건기구(WHO)가 2021년부터 교모세포종과 별도로 분류하고 있는 IDH 변이 4등급 종양 환자도 시험 대상에 포함됐다. 무진행 생존기간(PFS)이 2차 평가변수로 추가됐고, 삶의 질 평가도 정기적으로 실시한다. 다섯 번째 환자 치료 후 6개월 시점에 추가 중간 분석을 진행하는 계획도 포함됐다. 다섯 번째 환자의 치료는 2026년 7월에 이뤄졌다.

신규 임상 데이터는 11월 12일부터 15일까지 필라델피아에서 열리는 제31회 미국 신경종양학회(SNO) 연례 학술대회에서 공개된다. REGAIN 시험 책임연구자인 오하이오주립대 조슈아 팔머 박사가 제출한 초록이 발표 대상으로 채택됐으며, 이 시험이 학술대회에 처음 등장하는 사례다. 초록 제목은 재발성 교모세포종 치료를 위한 종양 내 확산 알파 방출체의 사람 대상 첫 임상 연구로, 안전성 중간 분석(REGAIN)이다. 발표는 11월 13일 금요일 오후 7시 30분부터 9시 30분까지(미 동부시간) 진행된다.

이번 발표에는 회사가 앞서 5월 11일 공개한 첫 3명 치료 환자의 중간 결과에 더해 새로운 임상 데이터가 포함된다. SNO는 세계 최대 규모의 신경종양학 학회로, 40개국 이상에서 3,000명이 넘는 연구자와 임상과학자가 정기적으로 참석한다고 학회 측은 밝혔다.

우지 소퍼 알파 타우 대표는 "REGAIN 확대에 대한 FDA 승인은 치료 옵션이 극히 제한적인 치명적 질환인 재발성 교모세포종에서 알파 다트를 잠재적 치료 옵션으로 발전시키려는 노력의 중요한 이정표"라며 "확대된 임상 프로그램과 승인된 프로토콜에 포함된 추가 중간 분석이 이 적응증에서의 향후 규제 개발 전략을 수립하는 데 도움이 될 수 있다고 본다"고 설명했다. 이어 "REGAIN의 최신 임상 데이터를 세계 신경종양학 연구의 주요 무대 가운데 하나인 SNO에서 발표하게 돼 기쁘다"고 말했다.

로버트 덴 최고의료책임자(CMO)는 "확대된 REGAIN 프로토콜을 통해 무진행 생존기간, 전체 생존기간, 삶의 질 지표를 포함한 보다 폭넓고 종합적인 임상 데이터 세트를 수집할 수 있다"고 밝혔다. 그는 "재발성 교모세포종에서는 신경학적 기능과 삶의 질을 유지하면서 생존기간을 연장하는 것이 여전히 큰 임상적 과제여서 이런 평가가 특히 중요하다"며, 팔머 박사와 오하이오주립대 연구팀의 헌신에 감사를 전했다.

REGAIN은 재발성 교모세포종에 대한 알파 다트의 실현 가능성과 안전성을 평가하기 위해 설계된 전향적, 중재적, 공개 라벨, 단일군, 다기관 시험이다. 수술적 절제가 어렵고 이전에 중추신경계 방사선 치료를 받은 재발성 교모세포종 또는 IDH 변이 4등급 종양 환자 최대 20명이 대상이다. 2차 목표에는 영상 기반 국소 종양 통제, 가성 진행 비율, 전체 생존기간, 무진행 생존기간, 환자 삶의 질이 포함된다. 시험 정보는 clinicaltrials.gov(NCT06910306)에서 확인할 수 있다.

알파 다트는 라듐-224를 입힌 선원을 종양 내부에 삽입해 고에너지 알파 입자를 방출시켜 고형암을 파괴하는 방사선 치료 기술이다. 알파 입자를 방출하는 원자가 짧은 거리만 확산하기 때문에 주변 정상 조직은 보호하면서 종양을 집중 공격하는 것을 목표로 한다. 두개 내 사용 시에는 정위적 전달 시스템을 통해 개두술 없이 최소 침습 방식으로 선원을 삽입한다.

다만 알파 다트는 승인된 임상시험 밖에서는 재발성 교모세포종 치료용으로 상업화나 사용이 승인되지 않은 상태다. 회사는 임상시험 환자 등록과 진행, 변경 프로토콜 이행과 기관심사위원회(IRB) 승인 시점, 중간 분석 시기, 규제 경로 등이 불확실성을 내포한 전망이라고 밝혔다. 또한 규제 승인 획득 여부, 제한적인 사업 이력, 현재까지의 상당한 손실, 추가 자금 조달 필요성, 초기 임상 결과가 최종 결과를 예측하지 못할 가능성, 환자 등록 능력 등을 위험 요인으로 제시했다.

이번 발표는 실적 발표가 아닌 임상 개발 관련 소식으로, 매출이나 이익 등 재무 수치는 공개되지 않았다. 증권사 예상 실적 컨센서스 데이터도 제공되지 않았다.

< ⓒ초이스스탁 AI 투자속보 ‘애드가플래시’ - 무단전재 & 재배포 금지 >